Ngày hội Bệnh hiếm 2026: Nơi niềm tin và hy vọng được thắp sáng

Gánh nặng bệnh hiếm và nỗi lo chi phí điều trị

Bệnh hiếm được định nghĩa là những căn bệnh có tỷ lệ mắc rất thấp, thường dưới 1/2.000 người. Hiện có hơn 7.000 loại bệnh hiếm đã được xác định, trong đó 80% có nguyên nhân từ di truyền. Đây không chỉ là gánh nặng lớn đối với ngành y tế mà còn là thử thách khắc nghiệt cho nhiều gia đình khi hành trình điều trị thường kéo dài và vô cùng tốn kém. Dù những năm qua đã có thêm nhiều tấm lòng chung tay hỗ trợ, nhưng đây vẫn là nỗi trăn trở cần sự đồng hành bền bỉ từ toàn xã hội.

Tại Bệnh viện Nhi đồng 1 (TP. Hồ Chí Minh), đơn vị hiện đang quản lý và điều trị cho khoảng 500 bệnh nhi mắc các bệnh hiếm thuộc nhiều chuyên khoa như Tim mạch, Nhiễm, Thần kinh. Phổ biến nhất là các rối loạn chuyển hóa, teo cơ tủy, u lympho hay hemophilia thuộc Khoa Huyết học. Rào cản lớn nhất đối với các em chính là chi phí điều trị nằm ngoài khả năng của hầu hết gia đình.

Thạc sĩ - Bác sĩ CKII Nguyễn Thị Thanh Hương, Phó Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 cho biết: "Có những liều thuốc điều trị bệnh hiếm trị giá tới 70 - 80 tỷ đồng, hoặc liệu pháp gene cho bệnh teo cơ tủy có chi phí khoảng 50 tỷ đồng. Những con số này rất cần sự chung tay của toàn xã hội và các chính sách hỗ trợ cụ thể từ Nhà nước".

Những cuộc đời nỗ lực giữa bế tắc

Với nhiều bệnh nhi, thuốc còn quan trọng hơn cả bữa ăn hàng ngày. Có những em chỉ cần rời máy hỗ trợ là lâm vào tình trạng khó thở. Từng cử động nhỏ hay bước đi chậm chạp đều là kết quả của một hành trình nỗ lực không ngừng nghỉ trước sự tiến triển của các bệnh lý di truyền gây rối loạn thần kinh - cơ.

Chị Lương Thị Quốc Hương (Phường Bình Chánh, TP. Hồ Chí Minh) nhớ lại giây phút con được chẩn đoán mắc bệnh lúc hơn 2 tuổi: "Lúc đó như rơi vào bế tắc. Nhưng sau này khi bác sĩ thông báo có thuốc điều trị lâu dài, tâm trạng tôi mới khởi sắc hơn. Tôi chỉ mong sao có đủ thuốc để các bé có một tương lai tươi sáng và rộng mở hơn".

Tương tự, chị Nguyễn Thị Thùy Duyên (TP. Cần Thơ) đã phải thuê nhà trọ tại TP. Hồ Chí Minh để cùng con tiếp tục hành trình giành giật sự sống. Bé vốn phát triển bình thường lúc nhỏ nhưng sức khỏe yếu dần khi lớn lên, không còn ăn được đồ cộm và phải duy trì việc truyền thuốc, tái khám định kỳ mỗi tuần. Chị Duyên tâm sự: "Tiền thuốc có nhà hảo tâm hỗ trợ, gia đình chỉ lo chi phí đi lại và thuê trọ. Tôi vẫn đặt hy vọng vào ngành y tế và sẽ kiên trì tới cùng vì sức khỏe của con".

Trăn trở về một giải pháp bền vững cho trẻ thơ

Tại Việt Nam hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm, trong đó trẻ em chiếm hơn 50% số người mắc do nguyên nhân di truyền. Đây là áp lực kinh tế nặng nề cho các gia đình và cũng là trăn trở thường trực của đội ngũ y bác sĩ nhi khoa khi chi phí điều trị luôn cao hơn rất nhiều so với các mặt bệnh thông thường.

Bác sĩ Nguyễn Thị Thanh Hương chia sẻ thêm về những mong mỏi: "Làm sao để các bé được phát hiện sớm và đưa vào nơi có đầy đủ điều kiện chẩn đoán chính xác là điều chúng tôi luôn trăn trở. Việc điều trị bệnh hiếm không thể chỉ dựa vào một bệnh viện hay một gia đình mà cần sự chung tay của toàn xã hội, đặc biệt là các chính sách từ Chính phủ hoặc Bộ Y tế".

Tại Bệnh viện Nhi đồng 1, nhóm "Hoa yêu thương" đã ra đời – nơi bác sĩ, điều dưỡng và gia đình bệnh nhi gắn kết như một mái ấm. Ở đó, mọi người không còn khoảng cách, cùng nỗ lực tiếp thêm niềm tin và làm điểm tựa để các em không đơn độc. Bởi lẽ, mỗi em nhỏ sinh ra đời đều có quyền được ước mơ và cộng đồng cần có trách nhiệm thắp sáng, bảo vệ những ước mơ ấy.

>>> Xin mời quý vị đón xem Thời sự HTV lúc 20 giờ và Chương trình Thế giới 24G lúc 20 giờ 30 phút mỗi ngày trên kênh HTV9