Liệu pháp chỉnh sửa gen đầu tiên trên thế giới

Liệu pháp này có chi phí là 1,6 triệu bảng Anh, nhưng Cơ quan y tế quốc gia Anh NHS đang trợ giá cho các bệnh nhân.

Liệu pháp chỉnh sửa gen sử dụng công nghệ Crispr - công trình đoạt giải Nobel Hóa học 2020. Nguồn ảnh: AP

Theo phương pháp điều trị mới này, tế bào gốc sẽ được chiết tách từ tủy xương của bệnh nhân và sau đó, các chuyên gia di truyền học sẽ tiến hành sửa các gen bị lỗi trong phòng thí nghiệm bằng công nghệ Crispr. Công nghệ này đã được trao giải Nobel Hóa học năm 2020.

Sau đó, các gen đã chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân. Từ đó cơ thể tạo ra huyết sắc tố hemoglobin cho phép các tế bào hồng cầu vận chuyển oxy đi khắp cơ thể.

"Liệu pháp này có thể đem lại lợi ích lâu dài cho những người mắc bệnh, giảm việc phải đi truyền máu thường xuyên và chứng minh hiệu quả về mặt điều trị" - Trưởng Phòng Y Khoa Johnathan Benger cho hay.

Roana Maharaj may mắn là một trong 460 người ở Anh tham gia liệu pháp chỉnh sửa gen mới này. Cô đã phải đi truyền máu hơn suốt 35 năm qua. 

Roana Maharaj là một trong 460 người ở Anh tham gia liệu pháp chỉnh sửa gen mới này. Nguồn ảnh: AP

"Với phương pháp mới này, người bệnh không còn trải qua khó khăn nư tôi đã từng trước đây, bản thân tôi giờ đây cũng có cuộc sống bình thường ", cô nói về tiến triển tích cực của bệnh tình.

Theo Giáo sư John Porter từ Bệnh viện University College London, những người thường sử dụng phương pháp điều trị chứng rối loạn máu này, thường dễ gặp các biến chứng về xương khớp và gan. Ông hy vọng với liệu pháp chỉnh sửa gen mới này sẽ loại bỏ hoàn toàn những biến chứng đó.

Trong tương lai, liệu pháp này cũng có thể được sử dụng để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và cải thiện cuộc sống của nhiều người hơn nữa.

Phương pháp mới này được kỳ vọng sẽ loại bỏ hoàn toàn các biến chứng về xương khớp, gan và điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Nguồn ảnh: AP

>>> Xin mời quý vị đón xem Thời sự HTV lúc 20 giờ và Chương trình Thế giới 24G lúc 20 giờ 30 phút mỗi ngày trên kênh HTV9