Bé Opal Sandy là bệnh nhân Anh đầu tiên và là người trẻ nhất được điều trị bằng phương pháp thay thế gen. Cô bé mới 18 tháng tuổi ở Oxfordshire này bị mất thính giác hoàn toàn khi sinh ra và đã tham gia cuộc thử nghiệm trị liệu gen toàn cầu.
Em bé gái 18 tháng tuổi Opal Sandy tại bệnh viện để tham gia cuộc phẫu thuật thay thế gen khiếm khuyết. Nguồn ảnh: AP.
Theo các chuyên gia, nhiều bệnh nhân như bé Opal thường có một gen khiếm khuyết, ngăn cản tạo ra otoferlin - một loại protein cần thiết để các tế bào trong tai có thể chuyển đổi rung động âm thanh thành tín hiệu truyền đến não.
Các bác sĩ đã tiêm vào tai của em bé một loại virus vô hại đã được điều chỉnh để vận chuyển các bản sao hoạt động của gen otoferlin. Kết quả là các tế bào bắt đầu tạo ra lượng protein thiếu hụt và hoạt động bình thường.
Các bác sĩ trong cuộc phẫu thuật đã tiêm vào tai em bé một loại virus vô hại để tạo ra lượng protein thiếu hụt. Nguồn ảnh: AP.
Cha mẹ của Opal cho biết họ nhận thấy bé thay đổi rõ rệt chỉ sau 4 tuần sau khi phẫu thuật. Khả năng nghe của Opal đã cải thiện đáng kể trong hơn 5 tháng sau đó.
Cuộc phẫu thuật này là một phần của một quá trình phẫu thuât thử nghiệm đang diễn ra để có thể được thực hiện cho trẻ em trên toàn thế giới.
Email:
Mã xác nhận: